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La FDA registra un récord anual para las aprobaciones de nuevos medicamentos

MANUFACTURA Y SÍNTESIS DE APIS



Cynthia A. Challener

Los medicamentos huérfanos y para el cáncer continúan a la cabeza, sin embargo, también se aprobaron tratamientos para muchas enfermedades comunes en 2018.

En 2018, la FDA tuvo un año muy activo. La agencia investigó formas de mejorar el proceso de aprobación de medicamentos, aumentar la eficiencia del desarrollo de medicamentos e incorporar mejor las voces de los pacientes en el proceso, aumentar el acceso para el público a genéricos menos costosos y desarrollar soluciones para la prevención de la escasez de medicamentos.

Reorganización y nueva orientación
En junio de 2018, el comisionado de la FDA Scott Gottlieb emitió una declaración sobre una propuesta para modernizar la oficina de revisión de medicamentos de la agencia (1). Los cambios propuestos en la Oficina de Nuevos Medicamentos en el Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER, por sus siglas en inglés) tenían como objetivo brindarles a sus "médicos y científicos más tiempo, mejores herramientas y mayor apoyo para mejorar los principios clínicos y regulatorios que usa la FDA para evaluar la seguridad y eficacia de nuevos medicamentos."

También en junio, la FDA emitió el primer de los cuatro borradores de guías destinadas a informar a los pacientes y desarrolladores de productos acerca de los enfoques rigurosos para obtener e incorporar los comentarios de los pacientes en el desarrollo del producto y cómo la agencia incorporará esta información en su toma de decisiones regulatorias (2).

Para acelerar el desarrollo de medicamentos, la FDA anunció en octubre de 2018 que la agencia está desarrollando marcos regulatorios específicos de tecnologías y enfermedades para innovaciones que pueden no haber tenido previamente una vía clara de desarrollo, incluyendo la modernización del enfoque de la agencia para el diseño de ensayos clínicos (3). También emitió varias guías para nuevos diseños de ensayos y el desarrollo de tratamientos de próxima generación.

Estos cambios pueden haber ayudado, o ciertamente no han obstaculizado, la capacidad de la agencia para revisar las nuevas solicitudes de medicamentos. En 2018, el CDER había aprobado 59 medicamentos nuevos (4), 13 más que los aprobados en 2017 (5). La siguiente información proviene de comunicados de prensa emitidos por la FDA y los titulares de licencias de fármacos.

Muchas aprobaciones aceleradas de medicamentos
Con base en la información contenida en los comunicados de prensa de la FDA y de las compañías, aproximadamente la mitad de los nuevos medicamentos fueron aprobados bajo un proceso de revisión acelerada: vía rápida, terapia innovadora, revisión de prioridad, revisión acelerada o situación de medicamento huérfano. Estos resultados sugieren que tanto las compañías farmacéuticas como la FDA siguen comprometidas a aprovechar las vías de aprobación más cortas posibles en la Ley de Innovaciones de Seguridad de la Administración de Alimentos y Medicamentos de 2012.

A casi un tercio de los nuevos medicamentos se les otorgó la designación de medicamento huérfano, reflejando claramente el cambio que se está produciendo en la industria, desde el desarrollo de medicamentos de gran éxito hasta el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras.

A pesar de toda el revuelo y la inversión en medicamentos biológicos, solo una cuarta parte de los medicamentos aprobados en 2018 por la FDA eran medicamentos biológicos.

Nuevas formas de combatir las infecciones
En respuesta a las preocupaciones sobre la creciente prevalencia de bacterias resistentes a los antibióticos y la continua necesidad de medicamentos para tratar una variedad de infecciones, la FDA ha puesto énfasis en la aprobación de nuevos antibióticos y antivirales.

Paratek Pharmaceuticals recibió la aprobación de su antibiótico modernizado de tetraciclina Nuzyra (omadaciclina) para el tratamiento de adultos con neumonía bacteriana adquirida en la comunidad e infecciones agudas de la piel y la estructura de la piel. Nuzyra está diseñado específicamente para superar la resistencia a la tetraciclina y presenta actividad de amplio espectro. También es el primer y único antibiótico intravenoso (IV) y oral una de vez al día aprobado para el tratamiento de ambos tipos de infecciones. Su uso permite a los médicos hacer la transición de la vía IV al tratamiento oral de los pacientes y, potencialmente, reducir las hospitalizaciones. Xerava (eravaciclina) de Tetraphase Pharmaceuticals, es un nuevo antibiótico de amplio espectro aprobado para el tratamiento de infecciones intraabdominales complicadas, el sitio de infección más común en las unidades de cuidados intensivos.

Los nuevos medicamentos antivirales aprobados en 2018 incluyen Xofluza (baloxavir marboxil) de Shionogi para el tratamiento de influenza aguda sin complicaciones (gripe), el primer nuevo tratamiento antiviral para gripe con un nuevo mecanismo de acción aprobado por la FDA en casi 20 años y Tpoxx (tecovirimat), el primer fármaco aprobado para el tratamiento de la viruela. Tpoxx fue desarrollado por SIGA Technologies junto con la Autoridad de Investigación y Desarrollo Avanzado Biomédico del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos; SIGA recibió un vale de revisión prioritaria de contramedida médica de amenaza material.

Cuatro nuevos tratamientos para pacientes con VIH también fueron aprobados por la FDA en 2018. Biktarvy (bictegravir 50mg/emtricitabina 200mg/tenofovir alafenamida 25mg, BIC/FTC/TAF) de Gilead Sciences es un régimen de una tableta al día para el tratamiento de la infección por VIH-1; Trogarzo (ibalizumab-uiyk) de TaiMed Biologics es el primer medicamento de una nueva clase de medicamentos antirretrovirales que puede proporcionar un beneficio significativo a pacientes que se han quedado sin opciones de tratamiento contra el VIH. Delstrigo de Merck (doravirina/lamivudina/fumarato de disoproxilo de tenofovir) es una tableta combinada diaria de dosis fija y Pifeltro (doravirina) es un nuevo inhibidor no nucleosídico de la transcriptasa reversa; ambos se desarrollaron para el tratamiento de la infección por VIH-1 en pacientes adultos sin experiencia previa en el tratamiento con antirretrovirales.

Primeros medicamentos para enfermedades raras
Los tratamientos para enfermedades genéticas raras, todos con la designación de medicamento huérfano, recibieron la aprobación de la FDA. La infusión de Onpattro (patisiran) de Alnylam Pharmaceuticals, es el primer tratamiento aprobado por la FDA para pacientes con polineuropatía causada por hATTR y es el primero de una nueva clase de medicamentos conocidos interferentes de ácidos ribonucleicos pequeños. Tegsedi (inotersén) de Akcea Therapeutics, también para el tratamiento de polineuropatía de amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos, es el primer agente terapéutico dirigido al ARN, diseñado para reducir la producción de la proteína transtiretina humana.

Takhzyro (lanadelumab) de Shire, es un inhibidor de la calicreína plasmática y el primer anticuerpo monoclonal (AcM) aprobado en los Estados Unidos para tratar pacientes de 12 años de edad y mayores con angioedema hereditario de tipos I y II, una enfermedad genética rara y grave que conduce a episodios impredecibles de hinchazón severa en diferentes áreas del cuerpo. Oxervate (cenegermin) de Dompé farmaceutici, es el primer fármaco aprobado por la FDA para el tratamiento de queratitis neurotrófica, una enfermedad rara que afecta a la córnea y es una alternativa a la intervención quirúrgica.

Galafold (migalastat) de Amicus Therapeutics, es el primer medicamento oral para el tratamiento de adultos con enfermedad de Fabry y específicamente para pacientes que tienen una mutación genética determinada para responder al tratamiento con Galafold basándose en datos de laboratorio. A diferencia de la terapia de reemplazo enzimático, este medicamento aumenta la actividad de la enzima deficiente en el organismo.

Crysvita (burosumab-twza) es el primer medicamento aprobado para el tratamiento de la hipofosfatemia ligada al cromosoma X, una forma rara y hereditaria de raquitismo que no responde al tratamiento con vitamina D; Ultragenyx Pharmaceutical recibió el 14º Vale de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras otorgado por la FDA. Palynziq (pegvaliasa-pqpz) de BioMarin Pharmaceutical, es un tratamiento enzimático novedoso aprobado para el tratamiento de pacientes adultos con fenilcetonuria, una enfermedad genética rara, que tiene concentraciones descontroladas de fenilalanina en la sangre, incluso con el tratamiento actual.

Nuevos tratamientos contra el cáncer
Los tratamientos tanto para cánceres comunes como raros fueron aprobados por la FDA en 2018, incluyendo la inyección del inhibidor de la proteína de control inmunitario PD-1 Libtayo (cemiplimab-rwlc) de Regeneron Pharmaceuticals, el primer tratamiento aprobado para el carcinoma de células escamosas metastásico o localmente avanzado, el segundo cáncer de piel más común. La inyección de Lumoxiti (moxetumomab pasudotox-tdfk) de AstraZeneca Pharmaceuticals, es la primera citotoxina dirigida por CD22 aprobada para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia recidivante o refractaria de células pilosas que han recibido al menos dos terapias sistémicas anteriores, incluido el tratamiento con un análogo del nucleósido de purina. La inyección de Poteligeo (mogamulizumab-kpkc) de Kyowa Kirin, es el primer medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento del síndrome de Sézary, un tipo raro y difícil de tratar de linfoma no Hodgkin.

Erleada (apalutamida) de Janssen Pharmaceutical Companies, es el primer tratamiento aprobado por la FDA para el cáncer de próstata no metastásico y resistente a la castración. La aprobación fue la primera en utilizar la etapa final de supervivencia libre de metástasis, midiendo el tiempo durante el cual los tumores no se diseminaron a otras partes del cuerpo o los decesos después de comenzar el tratamiento. Fue el primer participante en el programa piloto de resumen de datos clínicos de la FDA, un esfuerzo por proporcionar a los interesados información más útil sobre la evidencia clínica que respalda la aprobación de productos farmacéuticos.

Lutathera (dotatato de lutecio Lu 177) de Advanced Accelerator Applications (adquirida por Novartis), es la primera radioterapia aprobada para el tratamiento de tumores neuroendocrinos gastroenteropancreáticos que afectan el páncreas o el tracto gastrointestinal. El fármaco se une a los receptores de somatostatina de las células tumorales, permitiendo su entrada y su destrucción final.

A finales de noviembre, la FDA aprobó Vitrakvi (larotrectinib) de Loxo Oncology, para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con cáncer con una característica genética específica, o biomarcador, en sus tumores. La aprobación marca la segunda vez que la FDA aprueba un tratamiento contra el cáncer basado en un biomarcador común en diferentes tipos de tumores en lugar de la ubicación en el cuerpo donde se originó el tumor.

Otros innovadores
La FDA logró varios avances innovadores en 2018. La aprobación del primer tratamiento no opioide para el tratamiento de los síntomas de abstinencia por opioides fue otorgada a Lucemyra (clorhidrato de lofexidina) de US WorldMeds, un agonista oral selectivo del receptor adrenérgico alfa 2 que reduce la liberación de norepinefrina. Epidiolex (cannabidiol) de GW Research para el tratamiento de convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet, dos formas raras y graves de epilepsia, es el primer medicamento aprobado por la FDA que contiene un farmaco purificado derivado de la marihuana y el primer medicamento aprobado para el tratamiento de pacientes con síndrome de Dravet.

Orilissa (elagolix) de AbbVie, es el primer tratamiento oral aprobado por la FDA en más de una década para el tratamiento del dolor moderado a severo asociado con endometriosis y el único antagonista oral de la hormona liberadora de gonadotropina, desarrollado específicamente para mujeres con dolor moderado a severo por endometriosis.

La FDA también aprobó nuevos medicamentos para la prevención de migraña. Aimovig (erenumab-aooe) de Amgen, es una autoinyección mensual y el primer tratamiento preventivo para la migraña aprobado por la FDA en una nueva clase de medicamentos que funcionan bloqueando la actividad del péptido relacionado con el gen de calcitonina. La inyección Ajovy (fremanezumab-vfrm) de Teva Pharmaceutical Industries, es el primer y único tratamiento anti-CGRP para la prevención de migraña con opciones de administración trimestral y mensual. Emgality (galcanezumab-gnlm) de Eli Lilly también recibió aprobación.

Terapias dirigidas, pruebas diagnósticas
Varios medicamentos que recibieron la aprobación de la FDA en 2018 fueron terapias dirigidas, y algunos incluso fueron aprobados con pruebas de diagnóstico específicas. Talzenna (talazoparib) de Pfizer, un inhibidor de la poli (ADP-ribosa) polimerasa (PARP), fue aprobado para el tratamiento de pacientes con mutación deletérea o presumiblemente deletérea en la línea germinal del gen BRCA, con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico HER2 negativo. La prueba BRACAnalysis CDx de Myriad Genetic Laboratories, Inc., también se aprobó para identificar a pacientes elegibles para el nuevo medicamento.

Agios Pharmaceuticals recibió la aprobación para Tibsovo (ivosidenib), el primer inhibidor de la isocitrato deshidrogenasa-1, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria que tienen una mutación genética específica. Los pacientes deben identificarse utilizando la prueba IDT1 RealTime de Abbott Laboratories aprobada por la FDA.

La combinación de BRAFTOVI (encorafenib) y MEKTOVI (binimetinib) de Array BioPharma fue aprobada para el tratamiento de pacientes con melanoma irresecable o metastásico con una mutación en el gen BRAF V600E o V600K. La mutación debe detectarse utilizando el kit THxID BRAF de bioMérieux aprobado por la FDA.

Nuevos paradigmas de desarrollo
Una tendencia interesante es el desarrollo de nuevos medicamentos por parte de organizaciones sin fines de lucro, a veces en colaboración con compañías farmacéuticas. Dos medicamentos aprobados para tratar enfermedades tropicales se desarrollaron utilizando este enfoque. La compañía sin fines de lucro Medicines Development for Global Health (MDGH), en colaboración con el Programa Especial de Investigación y Capacitación en Enfermedades Tropicales de la Organización Mundial de la Salud, recibió la aprobación de la FDA para moxidectina de 8 mg para el tratamiento por vía oral de la ceguera de los ríos, la cuales es causada por el parásito Onchocerca volvulus. Es el primer nuevo fármaco aprobado para el tratamiento de la ceguera de los ríos en 20 años. MDGH recibió un vale de revisión prioritaria (PRV, por sus siglas en inglés), un artículo comercializable que le permite al propietario recibir una revisión acelerada de una solicitud para un nuevo medicamento (NDA, por sus siglas en inglés), la primera compañía sin fines de lucro que lo hace bajo el programa de enfermedades tropicales PRV.

De manera similar, GlaxoSmithKline (GSK) recibió un PRV de enfermedad tropical por su colaboración en el desarrollo del primer tratamiento nuevo para la malaria causada por Plasmodium vivax (P. vivax) en más de 60 años. Krintafel (tafenoquina) de una sola dosis, se desarrolló en colaboración con Medicines for Malaria Venture y recibió la aprobación de la FDA para la cura definitiva (prevención de la reincidencia) de malaria por P. vivax en pacientes de 16 años de edad y mayores que reciben la terapia antipalúdica adecuada para la infección aguda por P. vivax.

Otros dos ejemplos interesantes son la primera aprobación de un anticonceptivo de anillo vaginal: Annovera (acetato de segesterona y etinilestradiol) de Population Council; y Omegaven, una emulsión grasa fabricada por Fresenius Kabi y demostrada por investigadores del Hospital Infantil de Boston como eficaz para prevenir la enfermedad hepática asociada con nutrición parenteral en niños.

Desarrollos en aprobación
Hasta principios de 2019, la mayoría de los medicamentos que figuran en el expediente de aprobación de la FDA incluyen tratamientos para muchas afecciones comunes, como enfermedades cardíacas, inmunodeficiencia, diabetes e influenza. También hay varios tratamientos para trastornos neurológicos y psicológicos, como la enfermedad de Parkinson y la depresión. Se están revisando varios fármacos para el tratamiento del dolor, al igual que los tratamientos para infecciones de la piel, glaucoma, cáncer de mama y disfunción eréctil. Varios medicamentos nuevos para el tratamiento de cánceres raros también están a la espera de las decisiones de la FDA.

Referencias
1. FDA, “Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on Proposed Modernization of FDA’s Drug Review Office,” Statement, June 4, 2018.
2. FDA, “Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on New Agency Efforts to Advance the Patient Voice in Medical Product Development and FDA Regulatory Decision Making,” Statement, June 12, 2018.
3. FDA, “Statement by FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on FDA’s New Steps to Modernize Drug Development, Improve Efficiency and Promote Innovation of Targeted Therapies,” Statement, Oct. 15, 2018.
4. FDA, “Novel Drug Approvals for 2018,” www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm592464.htm
5. FDA, “Novel Drug Approvals for 2017,” www.fda.gov/Drugs/DevelopmentApprovalProcess/DrugInnovation/ucm537040.htm
PT

Cynthia A. Challener es editora colaboradora de Pharmaceutical Technology

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