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El aumento de las terapias celulares y génicas desafía a la FDA

VIGILANCIA REGULATORIA



Jill Wechsler

Los reguladores se esfuerzan por revisar la avalancha de tratamientos avanzados al mismo tiempo que examinan las vacunas de COVID-19.

Con casi un millar de programas de investigación para terapias celulares y génicas en proceso de regulación, el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA está luchando por monitorear y promover estos tratamientos críticos al mismo tiempo que brinda asesoramiento y supervisión de la seguridad y eficacia de vacunas para combatir la pandemia. Los funcionarios regulatorios predicen que la FDA aprobará de 10 a 20 terapias celulares y génicas durante los próximos años, para un total de cerca de 40 a 60 productos innovadores durante la década. Muchos de estos tratamientos se incluyen en el programa de alto perfil de la FDA para examinar las terapias avanzadas de medicina regenerativa (RMAT, por sus siglas en inglés), las cuales también solicitan a la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas (OTAT, por sus siglas en inglés) del CBER que brinde apoyo adicional para aquellos productos celulares y génicos que cumplen con los estándares para designación de RMAT.

En la conferencia anual digital de BIO en junio de 2020, el director de OTAT, Wilson Bryan, describió la "gran escalada" en la carga de trabajo de su oficina antes de la pandemia, con una triplicación de nuevas solicitudes de fármacos en investigación (IND, por sus siglas en inglés) para terapias génicas en los últimos tres años. En enero de 2019, el entonces comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, dijo que la FDA esperaba recibir más de 200 IND al año para terapias avanzadas, basándose en su total actual de más de 800 IND para terapias génicas basadas en células o administradas directamente en el archivo de aquel entonces (1). Y mientras la investigación en estas categorías se ha ralentizado en los últimos meses debido al COVID-19, Bryan señaló que los fabricantes lo han contrarrestado buscando aprovechar terapias celulares e inmunoglobulinas intravenosas para combatir la pandemia.

Tanto CDER como CBER buscan contratar y capacitar personal adicional para evaluar el creciente volumen de productos innovadores.


Se observaron avances continuos en este campo con la aprobación en julio de 2020 de tecartus de Kite Therapeutics, subsidiaria de Gilead, un nuevo tratamiento para el linfoma raro de células del manto en adultos que no responden a otros tratamientos y la segunda terapia CAR T de Kite (2). Kymriah de Novartis lideró el campo con la aprobación de la FDA en agosto de 2017, seguido de otros tres tratamientos de vanguardia. Sarepta Therapeutics está avanzando en una terapia génica para la distrofia muscular, pero la FDA ha retrasado la aprobación del tan esperado tratamiento para la hemofilia de BioMarin. Estos y otros programas de desarrollo han sido asistidos por una amplia orientación de la FDA, como se vio en un paquete de seis documentos de orientación publicados en enero de 2020. Estos avisos finalizaron la política de la agencia sobre el desarrollo de terapias génicas para tratar la hemofilia, las enfermedades raras y los trastornos de la retina y sobre la provisión de seguimiento a largo plazo de estos productos relativamente no probados (3). Un nuevo borrador de orientación aborda el delicado problema de cuándo terapias génicas similares son lo suficientemente diferentes con el objetivo de obtener designación de fármaco huérfano y exclusividad ampliada (4). Los fabricantes y otras partes interesadas presentaron recientemente comentarios sobre esta propuesta, buscando ejemplos e información más específicos de la FDA sobre esta importante política comercial.

Una guía final bastante extensa aborda la necesidad de proporcionar suficiente información de química, manufactura y controles (CMC, por sus siglas en inglés) en las solicitudes, particularmente sobre atributos críticos de calidad y bancos maestros de células (5). El aviso describe la importancia de establecer sistemas de fabricación capaces de ser escalados desde la producción inicial de productos de prueba hasta la operación comercial, señaló el director del CBER, Peter Marks, en la reunión anual mundial virtual de DIA en junio de 2020. Observó que las dificultades para establecer un método confiable para migrar desde la producción de laboratorio hasta un proceso comercial viable "sin problemas" puede retrasar la aprobación del producto. Las estrategias para lidiar con la variabilidad y las metodologías analíticas mejoradas pueden respaldar la caracterización del producto, agregó Marks, al igual que los esfuerzos para establecer estándares en esta área.

¿Más recursos para CBER?
Para que la FDA continúe supervisando y promoviendo estos programas de desarrollo innovadores y desafiantes de manera eficiente, la industria, los grupos de pacientes y las organizaciones de investigación están instando a los responsables de la formulación de políticas a aumentar la financiación del CBER como parte de las negociaciones de tarifas al usuario lanzadas recientemente. Hasta ahora, el CBER ha hecho frente cambiando de personal y recursos para cumplir con las fechas objetivo de aprobación de tarifas al usuario, señaló Marks en la conferencia de BIO. Algunas de las primeras reuniones destinadas a ayudar a los patrocinadores a diseñar programas de investigación para nuevas terapias tuvieron que retrasarse o cancelarse, reconoció, pero la mayoría de las actividades regulatorias han avanzado.

Sin embargo, los funcionarios del CBER reconocen que será difícil mantener su cronograma para respaldar terapias innovadoras y al mismo tiempo supervisar un número creciente de vacunas contra COVID-19 que se están progresando a ensayos clínicos, junto con más operaciones de fabricación de vacunas nuevas o actualizadas. Todos los ojos están puestos en la FDA para evaluar completamente la seguridad y la calidad de estas prevenciones críticos y garantizar el diseño y la realización adecuados de los estudios clínicos.

Actualmente, el CBER recibe solo una pequeña parte de los pagos anuales de tarifas al usuario, alrededor de $135 millones de dólares este año en comparación con $680 millones para el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER, por sus siglas en inglés), basado en un número mucho menor de solicitudes de licencia de productos biológicos que el CBER suele revisar en comparación con el CDER (6).

Pero ahora el aumento de las IND y las solicitudes de nuevas terapias celulares y génicas promete reducir esa disparidad. Tanto el CDER como el CBER buscan contratar y capacitar personal adicional para evaluar el creciente volumen de productos innovadores y han estado trabajando para agregar unos 200 revisores y científicos de agencia a sus oficinas. Pero los esfuerzos para expandir el personal en un mercado laboral muy ajustado y a través del engorroso proceso de contratación de la agencia han sido difíciles, y las habilidades únicas que busca el CBER hacen que la contratación sea particularmente desafiante.

Jill Wechsler es la editora de Pharmaceutical Technology en Washington, jillwnelson7@gmail.com.

Referencias
1. S. Gottlieb, “Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, MD and Peter Marks, MD, PhD, Director of the Center for Biologics Evaluation and Research on New Policies to AdvanceDevelopment of Safe and Effective Cell and Gene Therapies,” FDA.gov, Jan. 15, 2019.
2. FDA, “FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy For Adult Patients with Relapsed or Refractory MCL,” Press Release, July 24, 2020.
3. FDA, Search for FDA Guidance Documents, FDA.gov [Accessed August 25, 2020].
4. FDA, Interpreting Sameness of Gene Therapy Products Under the Orphan Drug Regulations, Draft Guidance for Industry (CBER, January 2020).
5. FDA, Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs), Guidance for Industry (CBER, January 2020).
6. FDA, Five-Year Financial Plan, Fiscal Years 2018-2019-2020-2021-2022, 2020 Update for the Prescription Drug User Fee Act Program, Report (undated).
PT

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