REPORTE ESPECIAL: ENTREGA DE FÁRMACOS TERAPÉUTICOS Desarrollo de Terapias con siARN Foro Técnico

Moderado por Alexis Pellek

Pharmaceutical Technology habló con expertos en el desarrollo de fármacos siARN para obtener ahondar en las características, procesos y desafíos de esta clase de terapias.

Las terapias con el siARN (ARN pequeño de interferencia o ARN de silenciamiento, en inglés siRNA. N. de la T.) son un tipo de fármacos de ARN interferente (ARNi) que ha demostrado ser efectivo en el silenciamiento de genes en los estudios preclínicos y clínicos. A diferencia de los tratamientos de terapia génica con una base biológica, los terapéuticos sintéticos de siARN pueden fabricarse bajo condiciones completamente controladas. Se considera que son terapias grandes de moléculas pequeñas y, por lo tanto, siguen la vía regulatoria establecida para esos tipos de fármacos. Como los estudios clínicos para las terapias con siARN continúan avanzando hacia la aprobación para esta clase de fármacos, el Pharmaceutical Technology le preguntó a las compañías líderes en este campo que surge acerca de su trabajo.
Los representantes de Alnylam Pharmaceuticals (Cambridge, MA), MDRNA (Bothell, WA) y Quark Pharmaceuticals (Fremont, CA) discuten sus estrategias y técnicas para el desarrollo y la entrega de terapias siARN. Los participantes en el foro son Mark Tracy, PhD, director senior de operaciones farmacéuticas en Alnylam Pharmaceuticals; Michael Houston, vicepresidente de química y formulaciones en MDRNA; y James Thompson, vicepresidente de desarrollo farmacéutico en Quark Pharmaceuticals.
PharmTech: ¿Qué novedosas estrategias está tomando su compañía para la entrega de terapias siARN?