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Perspectivas en Terapéuticos con microRNA

TERAPÉUTICOS CON MICRORNA

Kevin Steffy, Charles Allerson y Balkrishen Bhat

Décadas de investigación y desarrollo han producido ricos y profundos ca-nales de programas preclínicos y clínicos basados en terapéuticas con oli-gonucleótidos. En particular, la terapéutica anti-miR representa una oportu-nidad excitante en el campo del descubrimiento de fármacos microRNA. Los autores proveen una mayor comprensión de la biología del microRNA, y la simplicidad de la entrega del fármaco oligonucleótido anti-miR, el cual puede restaurar el balance y función de las vías desreguladas de la expresión gené-tica.

Los terapéuticos basados en RNA tienen un potencial significativo como opciones de tra-tamiento prometedor para la enfermedad en el humano. En los pasados 20 años, los avances en el campo del RNA han identificado varias nuevas terapias basadas en el RNA que actualmente están bajo investigación clínica, incluyendo oligonucleótidos antisentido, pequeño RNA de interferencia (siRNA) y el microRNA. Apuntando al RNA y modulando la biología humana a nivel molecular, estas nuevas tecnologías han permitido que los es-fuerzos para el descubrimiento de fármacos se concentren en un amplio rango de objetivos de enfermedad una vez que se han considerado que son “no tratables con fármacos”.
Las compañías biotecnológicas líderes en RNA han expandido el espacio objetivo y han generado múltiples candidatos clínicos caracterizados por la mejorada especificidad para el objetivo, seguridad mejorada del fármaco y eficacia demostrada en los pacientes. Estas compañías se han enfocado tradicionalmente en genes blancos específicos relevantes para la indicación de la enfermedad a través del control de la síntesis de proteínas a nivel del RNA. Más recientemente, los investigadores del descubrimiento de fármacos están intentando regular redes completas de genes a través de la modulación de un solo microRNA. Los microRNAs dirigidos con inhibidores oligonucleótidos, llamados anti-miRs, o imitadores de miR (oligonucleótidos de doble banda que sustituyen la función del mi-croRNA), proveen una novedosa clase de terapéuticos y un esquema único para tratar enfermedades modulando las vías biológicas completas (ver Figura 1).

Dirigiendo genes específicos utilizando oligonucleótidos antisentido y siRNA
Los oligonucleótidos antisentido y el siRNA tienen gran potencial para convertirse en el flujo principal de las entidades terapéuticas. Esto se debe, en parte, a su alta especificidad y amplio espacio de objetivo terapéutico en el genoma. El esquema antisentido se dirige a un gen específico e interrumpe la fase de traducción del proceso de producción de la proteína evitando que el mRNA alcance el ribosoma (1). Los fármacos antisentido son cadenas cortas (15-23mer) de nucleótidos químicamente modificados que hibridizan a un área complementaria específica del mRNA. En la hibridación, el mRNA es reconocido como un híbrido de RNA-DNA y degradado a través de un mecanismo de rompimiento con RNasa H y no traducido por el ribosoma en una proteína funcional (ver Figura 2). Inhibiendo la producción de la proteína involucrada en la enfermedad, los fármacos antisentido pueden crear beneficio farmacológico para los pacientes.

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