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Los NIH (Institutos Nacionales de Salud) tienen como objetivo ayudar a tratar 200 enfermedades raras

Salud Global Real

Angie Drakulich

Las enfermedades raras son las que afectan a poblaciones de 200,000 o menos personas en los Estados Unidos. Aproximadamente 7000 de tales enfermedades, incluyendo ciertas condiciones congénitas y cánceres raros, existen en EEUU y afectan a casi 25 millones de estadounidenses. Las solicitudes de nuevos fármacos para estas enfermedades pueden someterse simultáneamente a la FDA y a la EMA y recibir revisión prioritaria bajo las provisiones de fármacos huérfanos, y existen múltiples programas de subvenciones para la investigación de enfermedades raras. Durante años, muchas compañías biofarmacéuti-cas y farmacéuticas se han hecho de la vista gorda para desarrollar productos para en-fermedades raras porque dichos medicamentos tienen una base de consumidores peque-ña, y por lo tanto se quedan cortas para cumplir con los ingresos deseados. Sin embargo, los esfuerzos para poner atención a estas condiciones y encontrar curas para ellas, están ganando impulso.

¿Por qué ahora? De acuerdo a Steve Groft, director del Departamento de Investigación de Enfermedades Raras de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), la industria y los re-guladores han llegado a un punto en donde puede proporcionarse guía en esta área. “No ha habido un tremendo interés en la investigación de enfermedades raras hasta los últimos 5 a 8 años,” explica. “Hubo algún interés en los 80’s después de que el Acta de Fármacos Huérfanos se aprobó en EEUU, pero entonces tuvimos la consolidación de la industria farmacéutica, lo que llevó al énfasis en fármacos estrella más grandes. En 2000, Europa desarrolló su legislación de fármacos huérfanos y eso estimuló más desarrollo de productos en esta área. Actualmente, la industria se da cuenta de que hay nichos del mercado disponibles para el tratamiento de enfermedades raras y que éste puede ser un mercado redituable. Existe una interacción cada vez mayor entre el científico y las comu-nidades que abogan por los pacientes. Y, más importante, ahora podemos ver los resulta-dos de años de investigación básica sobre enfermedades raras y comprenderlas,” dice.

Groft es parte de un proyecto único que empezó en Octubre de 2010 para desarrollar una herramienta diagnóstica para la mayoría de enfermedades raras conocidas. Conocido como el Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras, el NIH y la Comisión Europea están encabezando a la comunidad global científica para encontrar tratamientos para los síndromes y condiciones médicas más ignoradas del mundo.

El primer objetivo del consorcio es que no sea una gota en el mar, el objetivo es encon-trar nuevas terapias para 200 enfermedades raras para el 2020. “Todavía no hay ninguna lista de enfermedades objetivo,” dice Groft. “Este es el objetivo maestro. Apenas estamos empezando a identificar posibles compuestos y enfermedades que pueden ser considera-das – algunos pueden ser usados para múltiples enfermedades – e ingresarlas en estudios clínicos.” El proyecto involucra la investigación y desarrollo de nuevas entidades mo-leculares así como la búsqueda de fármacos ya aprobados para ver si éstos pueden ser reorientados para enfermedades raras y que estén disponibles para las nuevas poblacio-nes. Actualmente, sólo se aprueban 10 de 20 productos por año para todas las enferme-dades y sentimos que existe la necesidad de hacer algo mejor que eso,” agrega Groft.

Para cumplir este objetivo, al consorcio le gustará ver la homologación de los estudios clínicos para pequeñas poblaciones de pacientes y la estandarización de la colecta de datos del estudio. “Necesitamos la aceptación global de cómo hacer los estudios y necesi-tamos pacientes de muchos países diferentes para tener los suficientes para completar un estudio más rápidamente. Estamos tratando de desarrollar un plan y un proceso que la gente pueda usar para coordinar los esfuerzos para minimizar mejor la investigación re-dundante,” explica Groft. Si los esfuerzos para la colecta de los datos de investigación pueden ser estandarizados en un protocolo común, los desarrolladores de productos far-macéuticos podrán usar y someter esos datos a las agencias regulatorias de manera mu-cho más fácil – y las autoridades regulatorias recibirán mejores resultados de la investiga-ción para evaluar.

Los elementos de los datos comunes también pueden proporcionar un marco de trabajo para que se desarrollen los registros de pacientes y, viendo al futuro, dice Groft, los científicos pueden ser capaces de usar esa información para los estudios de historia natu-ral y desarrollar biomarcadores para los estudios clínicos. “Nosotros deberíamos poder hacer lo mismo para enfermedades raras que lo que está haciéndose para los cánceres y para los productos para el VIH/SIDA,” dice. La comunicación al público y la distribución de la información son también parte del plan.

El consorcio planea construir sobre modelos ya existentes para algunas enfermedades raras que han recibido más atención que otras con los años, tales como ciertas condicio-nes de distrofia muscular y fibrosis quística. “Estos esfuerzos de descubrimiento y desa-rrollo han tomado un esquema global y podemos usarlos como ejemplos y construir sobre esos éxitos,” dice Groft. Por ejemplo, al consorcio le gustaría tener las mismas herramien-tas analíticas disponibles en todos los sitios del estudio clínico relevante para el proyecto y los servicios de un centro de coordinación de datos.

El NIH también está trabajando con la FDA para crear una política nacional para la in-vestigación de enfermedades raras y la regulación de los fármacos relacionados. La FDA impulsó sus propios esfuerzos de enfermedades raras el año pasado con una posición recientemente creada en el Centro para la Evaluación e Investigación de Fármacos, un Director Asociado para Enfermedades Raras, y el lanzamiento de una base de datos con búsqueda gratuita que lista los compuestos y productos aprobados que pueden ayudar a los investigadores en su búsqueda de tratamientos para enfermedades raras. “En general, esta es una oportunidad de facilitar las sociedades,” dice Groft. “Hemos estado hablando de enfermedades raras durante años. Los individuos han estado desarrollando muchas de estas piezas del rompecabezas y ahora es el momento apropiado para reunirlas. El resul-tado debe ser un gran número de productos disponibles para la comunidad con enferme-dades raras.”

Para más información, póngase en contacto con el Dr. Groft, del NIH (stephen.groft@nih.gov) o con Catherine Berens, del EC (Catherine.BERENS@ed.europa.edu).

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