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Volumen 17, número 1
Ago / Sep 2019 . vol. 17 / núm. 1
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Las terapias celulares y génicas obtienen un control simplificado de la FDA

La FDA espera más de 200 solicitudes de nuevos medicamentos en investigación para terapias génicas y celulares para el año 2020, lo que hará que la agencia refuerce su programa regulatorio.

Por Jill Wechsler

VIGILANCIA REGULATORIA



Jill Wechsler

La FDA espera más de 200 solicitudes de nuevos medicamentos en investigación para terapias génicas y celulares para el año 2020, lo que hará que la agencia refuerce su programa regulatorio.

Anticipándose a un aumento continuo en el desarrollo de tratamientos médicos de vanguardia, los funcionarios de la FDA están elaborando estrategias para obtener experiencia y eficiencia en la forma en que la agencia evalúa y revisa estos productos. Esto implica ampliar el grupo de expertos que tienen la tarea de evaluar terapias génicas y celulares innovadoras, aclarar las políticas que rigen este campo y promover nuevos métodos de producción que apoyen la innovación.

La FDA estima que los patrocinadores e investigadores presentarán más de 200 solicitudes de nuevos medicamentos en investigación (IND, por sus siglas en inglés) para estos productos en 2020, lo que se suma a las más de 800 solicitudes actualmente archivadas para aplicaciones de terapias celulares o génicas administradas directamente. En una declaración emitida en enero de 2019, la FDA predice que este desarrollo llevará a la aprobación de 10 a 20 nuevos productos en esta área para 2025 (1).

Los análisis realizados por académicos y organizaciones de investigación son igualmente entusiastas. Focus Project del MIT, el cual busca diseñar nuevos métodos para financiar terapias celulares y génicas innovadoras, pero costosas, predice la aprobación de 40 a 60 tratamientos curativos importantes en esta área en 2030, que beneficiarán a 50,000 pacientes y costarán más que $200 mil millones de dólares al año (2).

Estos avances reflejan un "punto de inflexión" en el desarrollo de esta nueva tecnología, observó el Comisionado de la FDA Scott Gottlieb y Peter Marks, director del Centro para la Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER, por sus siglas en inglés) (1). Su información tiene como objetivo actualizar a la comunidad de investigación biomédica sobre iniciativas de agencias diseñadas para fomentar la investigación y el desarrollo en esta área. Señalan las similitudes con la aceleración en el descubrimiento de fármacos con anticuerpos en la década de 1990, y mencionan la importancia de desarrollar vectores seguros y efectivos para administrar terapias génicas a los pacientes para permitir nuevos descubrimientos. Un plan específico es agregar 50 revisores en los próximos años para ampliar el personal del Departamento de Tejidos y Terapias Avanzadas (OTAT, por sus siglas en inglés) del CBER y los departamentos relacionadas.

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