Ensayos clínicos y su impacto en la industria farmacéutica

En el ámbito de la terapia génica, Sarepta Therapeutics busca obtener la aprobación de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) a través del ensayo EMBARK. Este medicamento puede suponer un gran avance para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne que llevan muchos años esperando un tratamiento. Después de recibir una aprobación acelerada del medicamento para pacientes de entre 4 y 5 años de edad, la misión de la compañía ha sido expandirse desde la población reducida y abordar las dudas que rodean a Elevidys. Aunque el ensayo está en curso con 126 pacientes en un entorno controlado, los resultados conducirán a que ya sea los reguladores aumenten las restricciones de edad o tengan que retirar el medicamento del mercado (1).

Ya hemos visto antes retiros muy rápidos del mercado de medicamentos. Un ejemplo de esto es la decisión de la FDA de poner en pausa nuevos pacientes con el medicamento para la esclerosis múltiple de Merck KGaA, evobrutinib. Fueron capaces de hacer progresos en la clase de inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton (BTK) para continuar retardando la progresión de la enfermedad nerviosa, esclerosis múltiple, pero en abril de 2023, se eliminó por decisión de la FDA debido a "resultados de laboratorio los cuales sugirieron lesiones hepáticas inducidas por medicamentos durante los estudios de Fase III”. Aunque está previsto que un ensayo de fase III para evobrutinib continúe según lo previsto, Merck ha tenido que modificar su estudio que involucra pacientes que han estado tomando el medicamento durante menos de 70 días (2).

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