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Volumen 11, número 1
Mar / Abr 2013 . vol. 11 / núm. 1
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Primera terapia génica aprobada en Europa

Es la primera terapia génica en ser aprobada por las autoridades regulatorias en el mundo Occidental.

Por Stephanie Sutton
Atención: Terapia génica

La Comisión Europea (CE) ha publicado la aprobación final para la primera terapia génica de Europa –un tratamiento para un raro trastorno genético que actualmente no tiene otras opciones de tratamiento. De acuerdo a una declaración de prensa, el tratamiento es la primera terapia génica en ser aprobada por las autoridades regulatorias en el mundo Occidental.

El Glybera de uniQure (alipogene tiparvovec) está dirigido a pacientes con deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD) que sufren de pancreatitis aguda recurrente. El LPDL es un trastorno heredado que afecta a aproximadamente una a dos personas por millón. Los pacientes son incapaces de metabolizar las partículas de grasa en la sangre, llevando a inflamación del páncreas y, en algunos casos, la aparición temprana de diabetes y complicaciones cardiovasculares. Utilizando vectores de virus adeno-asociados como vehículo de entrega, Glybera añade copias de trabajo del gen de lipoproteína lipasa en las células musculares para habilitar la producción de enzimas.
 

“La aprobación final de Glybera de la CE marca un paso mayor adelante en hacer las terapias génicas disponibles no sólo para el LPLD sino también para un gran número de enfermedades raras con una muy alta necesidad médica sin cumplir,” dijo Jörn Aldag, CEO de uniQure en una declaración. La compañía está también planeando solicitar la aprobación regulatoria en EEUU, Canadá y otros mercados.

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