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Volumen 16, número 1
Jun / Jul 2018 . vol. 16 / núm. 1
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Los medicamentos innovadores retan a la FDA y a los fabricantes

Las nuevas terapias génicas y los productos combinados requieren enfoques regulatorios innovadores.

Por Jill Wechsler

VIGILANCIA REGULATORIA



Jill Wechsler

Las nuevas terapias génicas y los productos combinados requieren enfoques regulatorios innovadores.

En 2017 los avances en la ciencia biomédica transformaron a la medicina, como se vio en la aprobación de la FDA de la primera terapia génica que modifica las células humanas para tratar y posiblemente curar un trastorno mortal. Los últimos meses han sido testigos del surgimiento de terapias verdaderamente innovadoras, lideradas por la terapia Kymriah con CAR-T (tisagenlecleucel) de Novartis, para pacientes con leucemia linfoblástica aguda reincidente; esta aprobación fue seguida por Yescarta (axicabtagene ciloleucel) de Gilead Sciences y Kite Pharma para un tratamiento más amplio de una condición letal similar. Luxturna (voretigene neparvovec) de Spark Therapeutics promete curar un raro trastorno genético ocular que causa ceguera. La FDA reporta que alrededor de 40 compañías están desarrollando tecnologías con CAR-T para múltiples indicaciones y que está monitoreando más de 600 solicitudes activas de medicamentos nuevos en investigación (IND, por sus siglas en inglés) relacionadas con terapias génicas y celulares.

Los investigadores de biofarmacéuticos también están logrando éxitos en el desarrollo de terapias con oligonucleótidos, que incluyen farmacos antisentido y tratamientos de ARNs cortos de interferencia (siRNA, por sus siglas en inglés) que pueden modular las vías inmunitarias. Los problemas de seguridad afectaron los avances en esta área hace unos 20 años, pero ahora una mejor comprensión de la oligoquímica así como la caracterización de productos están impulsando programas de investigación. La FDA marcó la pauta con la aprobación de Spinraza (nusinersen) de Biogen en Diciembre de 2016, un primer tratamiento para la atrofia muscular espinal, que a menudo es mortal en bebés. Más controvertida fue la aprobación de la FDA de Exondys 51 (eteplirsen) de Sarepta Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne, debido a su dependencia de un punto final sustituto incierto para demostrar la eficacia.

 Es importante comprender mejor la manufactura, la formulación y la farmacología de estos productos emergentes para llegar al desarrollo más allá de las primeras etapas de prueba.

Los avances científicos en la tecnología de edición del genoma, como CRISPR-Cas9, también amplían las posibilidades de utilizar técnicas de edición de genes para corregir las mutaciones causantes de enfermedades. Mientas que los sistemas que editan ADN son difíciles de revertir, los cambios de los procedimientos de edición de ARN desaparecen con el transcurso tiempo, lo cual puede ser un extra o una responsabilidad, dependiendo de la situación. Aunque se desconocen los efectos a largo plazo de estos fármacos, estos éxitos iniciales han estimulado el optimismo sobre un futuro desarrollo de tratamientos tanto para condiciones serias raras como para las más prevalentes, particularmente enfermedades neurológicas como ELA, enfermedad de Alzheimer y enfermedad de Huntington.

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