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Volumen 17, número 6
Nov / Dic 2020 . vol. 17 / núm. 6
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El aumento de las terapias celulares y génicas desafía a la FDA

Los reguladores se esfuerzan por revisar la avalancha de tratamientos avanzados al mismo tiempo que examinan las vacunas de COVID-19.

Por Jill Wechsler

VIGILANCIA REGULATORIA



Jill Wechsler

Los reguladores se esfuerzan por revisar la avalancha de tratamientos avanzados al mismo tiempo que examinan las vacunas de COVID-19.

Con casi un millar de programas de investigación para terapias celulares y génicas en proceso de regulación, el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos (CBER, por sus siglas en inglés) de la FDA está luchando por monitorear y promover estos tratamientos críticos al mismo tiempo que brinda asesoramiento y supervisión de la seguridad y eficacia de vacunas para combatir la pandemia. Los funcionarios regulatorios predicen que la FDA aprobará de 10 a 20 terapias celulares y génicas durante los próximos años, para un total de cerca de 40 a 60 productos innovadores durante la década. Muchos de estos tratamientos se incluyen en el programa de alto perfil de la FDA para examinar las terapias avanzadas de medicina regenerativa (RMAT, por sus siglas en inglés), las cuales también solicitan a la Oficina de Tejidos y Terapias Avanzadas (OTAT, por sus siglas en inglés) del CBER que brinde apoyo adicional para aquellos productos celulares y génicos que cumplen con los estándares para designación de RMAT.

En la conferencia anual digital de BIO en junio de 2020, el director de OTAT, Wilson Bryan, describió la "gran escalada" en la carga de trabajo de su oficina antes de la pandemia, con una triplicación de nuevas solicitudes de fármacos en investigación (IND, por sus siglas en inglés) para terapias génicas en los últimos tres años. En enero de 2019, el entonces comisionado de la FDA, Scott Gottlieb, dijo que la FDA esperaba recibir más de 200 IND al año para terapias avanzadas, basándose en su total actual de más de 800 IND para terapias génicas basadas en células o administradas directamente en el archivo de aquel entonces (1). Y mientras la investigación en estas categorías se ha ralentizado en los últimos meses debido al COVID-19, Bryan señaló que los fabricantes lo han contrarrestado buscando aprovechar terapias celulares e inmunoglobulinas intravenosas para combatir la pandemia.


 


Tanto CDER como CBER buscan contratar y capacitar personal adicional para evaluar el creciente volumen de productos innovadores.

Se observaron avances continuos en este campo con la aprobación en julio de 2020 de tecartus de Kite Therapeutics, subsidiaria de Gilead, un nuevo tratamiento para el linfoma raro de células del manto en adultos que no responden a otros tratamientos y la segunda terapia CAR T de Kite (2). Kymriah de Novartis lideró el campo con la aprobación de la FDA en agosto de 2017, seguido de otros tres tratamientos de vanguardia. Sarepta Therapeutics está avanzando en una terapia génica para la distrofia muscular, pero la FDA ha retrasado la aprobación del tan esperado tratamiento para la hemofilia de BioMarin. Estos y otros programas de desarrollo han sido asistidos por una amplia orientación de la FDA, como se vio en un paquete de seis documentos de orientación publicados en enero de 2020. Estos avisos finalizaron la política de la agencia sobre el desarrollo de terapias génicas para tratar la hemofilia, las enfermedades raras y los trastornos de la retina y sobre la provisión de seguimiento a largo plazo de estos productos relativamente no probados (3). Un nuevo borrador de orientación aborda el delicado problema de cuándo terapias génicas similares son lo suficientemente diferentes con el objetivo de obtener designación de fármaco huérfano y exclusividad ampliada (4). Los fabricantes y otras partes interesadas presentaron recientemente comentarios sobre esta propuesta, buscando ejemplos e información más específicos de la FDA sobre esta importante política comercial.
 

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