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Los problemas de calidad opacan los avances biomédicos
Los problemas para garantizar la calidad y el suministro de medicamentos confiables disminuyen el progreso en la comercialización de terapias que salvan vidas.
VIGILANCIA REGULATORIA
Jill Wechsler
Los problemas para garantizar la calidad y el suministro de medicamentos confiables disminuyen el progreso en la comercialización de terapias que salvan vidas.
Las compañías farmacéuticas desarrollaron, y la FDA aprobó, docenas de nuevos medicamentos y terapias biotecnológicas en 2019, a medida que los nuevos descubrimientos en genómica y desarrollo de medicamentos continúan dando sus frutos. Incluso si los números de aprobación de 2019 no establecen nuevos récords, la lista incluye avances notables, incluyendo la controvertida terapia genética Zolgensma de Novartis; el triple combo de Vertex para la fibrosis quística; y nuevos tratamientos para cáncer, migraña, sensibilidad a la luz, enfermedad de Parkinson, neumonía, artritis reumatoide, tuberculosis e infecciones del tracto urinario. El aumento constante de las solicitudes de terapias de investigación ha dificultado que el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER, por sus siglas en inglés) mantenga el ritmo, mientras que el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER, por sus siglas en inglés) continuó reorganizando su Oficina de Nuevos Medicamentos (OND, por sus siglas en inglés) para evaluar y procesar mejor un volumen creciente de solicitudes que requieren atención especial.
Al mismo tiempo, los altos precios de las terapias revolucionarias aumentaron los desafíos para el reembolso de medicamentos recetados y las estrategias de pago. Los planes de salud, los inversores y los formuladores de políticas continúan debatiendo múltiples propuestas para reformar la cobertura y el establecimiento de precios de los medicamentos, que van desde la importación más amplia de productos menos costosos desde el extranjero, negociaciones de precios del gobierno federal y límites específicos en los aumentos anuales de precios, así como los gastos directos del bolsillo del paciente. Se habla mucho de "valor basado en la fijación de precios,” pero las dificultades legales y técnicas limitan este enfoque. Las incertidumbres resultantes dificultan que los fabricantes planifiquen programas de investigación, diseñen estrategias de establecimiento de precios y comercialización y se comprometan a realizar actualizaciones en las operaciones de producción.
La transición de la manufactura de escala piloto a escala comercial de terapias génicas y celulares puede ser desafiante.
La manufactura llama la atención
En los últimos meses, una de las principales causas de demora en llevar al mercado terapias de vanguardia ha sido la dificultad para garantizar que los sistemas de producción puedan garantizar la seguridad y la calidad del producto. La transición de la manufactura de escala piloto a escala comercial de terapias génicas y celulares puede ser desafiante y costosa, observó el director del CBER, Peter Marks, en la Conferencia Reguladora Conjunta PDA/FDA en septiembre de 2019. Hizo hincapié en la necesidad de una fabricación de alta calidad de estos nuevos productos, resaltando que los tratamientos hechos a partir de células o tejidos vivos a menudo no se caracterizan fácilmente, son susceptibles a contaminación microbiológica e implican materiales y procesos de fabricación complejos.
El CBER publicó varias guías para probar y producir nuevas terapias celulares y génicas y ha promovido asistencia adicional para fabricantes de tecnologías avanzadas, agregó Marks. Pero la capacidad limitada de fabricación de terapia génica continuará siendo un problema importante a medida que múltiples productos nuevos obtengan la aprobación de comercialización, particularmente aquellos para tratar afecciones crónicas en poblaciones de pacientes más grandes.
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