La FDA aprueba nuevos tratamientos en 2014

Primeros tratamientos
Hetlioz (tasimelteon, Vanda Pharmaceuticals), un agonista del receptor de melatonina, fue el primer tratamiento aprobado por la FDA para el trastorno de sueño-vigila no de 24 horas, un trastorno crónico del ritmo circadiano (reloj corporal) que causa problemas con los períodos de suelo que ocurren casi exclusivamente en gente que sufre de ceguera completa (3). El Vilmizin (elosulfato alfa) de BioMarin Pharmaceutical es el primer tratamiento aprobado por la FDA para la mucopolisacaridosis tipo IVA (síndrome de Morquio A), una rara enfermedad de depósito lisosomal autosómica recesiva causada por una deficiencia en N-acetilgalactosamina-6-sulfato sulfatasa (GALNS). El Vilmizin pretende reemplazar la enzima GALNZ faltante involucrada en una vía metabólica importante. La ausencia de esta enzima lleva a problemas con el desarrollo óseo, el crecimiento y la movilidad (4). El Myalept (metreleptina para inyección), desarrollada por Amylin Pharmaceuticals, la cual fue adquirida por AstraZeneca, es un fármaco huérfano y el primer tratamiento aprobado por la FDA para pacientes con lipodistrofia generalizada congénita o adquirida (5). El Sylvant (siltuximab, Janssen Biotech) es otro fármaco aprobado como un primer tratamiento para una enfermedad rara –enfermedad de Cstleman multicéntrica, un raro trastorno que causa un sobrecrecimiento anormal de células inmunes en los nódulos linfáticos y tejidos relacionados en el cuerpo. Administrado como inyección, Sylvant actúa bloqueando una proteína que estimula el crecimiento anormal de las células inmunes (6).

Nuevos mecanismos de acción
Varios de los fármacos aprobados por la FDA también caen dentro de nuevas clases de fármacos. Tres de los más notables son fabricados por Merck & Co. Zontivity (vorapaxar) tabletas reduce el riesgo de ataque cardíaco, accidente cerebro-vascular, muerte cardiovascular y la necesidad de procedimientos para restaurar el flujo sanguíneo en pacientes con un ataque cardíaco previo o bloqueos en las arterias de las piernas. Es el primer antagonista del receptor- activado por proteasa y está diseñado para reducir la tendencia de las plaquetas a acumularse para formar un coágulo sanguíneo (7). Belsomra (suvorexant) para el insomnio es el primer antagonista del receptor de orexinas aprobado por la FDA, el cual altera la señalización de orexina en el cerebro. Las orexinas están involucradas en la regulación del ciclo sueño-vigilia (8). Keytruda (pembrolizumab) fue aprobado para el tratamiento de pacientes con melanoma avanzado o inoperable que ya no responden más a otros fármacos. Es el primer fármaco aprobado que bloquea la vía de la muerte celular programada 1 (PD-1), el cual restringe el sistema inmune corporal para atacar las células del melanoma. Keytruda también fue designado como una terapia innovadora y un producto huérfano y recibió revisión prioritaria (9).

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